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華聲在線全媒體評論員張軍視頻王玨
今天是個特殊的日子，2月份的最后一天，今年2月28日，也是第16個“國際罕見病日”。這個紀念日是為這顆藍色星球上的一群特殊罕見病患者專門設立的。
“熊貓寶寶”（戈謝病）、“瓷娃娃”（成骨不全癥）、“蝴蝶寶寶”（大皰性表皮松解癥）、“不食人間煙火的孩子”（苯丙酮尿癥）……這些聽上去很美的名字背后都特指一種罕見病，都隱含著一個患者及其家庭的一段刻骨心酸。罕見病患者往往也是先天伴隨的兒童。因為病情罕見、因為缺醫少藥、因為藥價高昂，所以患有罕見病的兒童往往容易夭折。他們就像背負著重重的殼卻艱難爬行的蝸牛。
這幾天，這只爬行的“小蝸牛”出現在湖南長沙市五一廣場電子大屏上，其實它就是罕見病患者的專屬“吉祥物”——一只色彩艷麗卻瀕臨滅絕的夏威夷蝸牛“罕罕”。這段公益短片向所有人傳遞著一個善意的信念：風雨再大，也要一步一步往上爬。罕見病雖然罕見，但愛絕不會罕見。
罕見病又稱“孤兒病”，指發病率極低的疾病，診斷困難、誤診率高、可治愈率低。80%的罕見病是由于遺傳基因突變所導致的，50％在出生或兒童期即發病，僅有少于6％的罕見病具備有效治療方法，患者生存及生活質量可想而知。
罕見病雖名為“罕見”，但是患者群體人數卻不容忽視。截至2022年2月，全球已知的罕見病有8000多種，有超過3億名罕見病患者，中國目前估計約有2000萬名罕見病患者。按全球80億人口基數來估算，其實這個比例還是相當大的。
這幾天，全球很多國家地區都在進行罕見病公益宣傳，越來越多的國家開始重視罕見病領域的工作，并積極開展行動。應對罕見病，需要社會各界一起攜手，幫助深陷困境的患者重拾有希望的、平等的、有尊嚴的社會生活。
過去的十多年，罕見病藥物通過現有政策快速準入中國市場，中央和地方都在積極探索罕見病藥品支付可及性，并取得了較大的成績。在社會大眾以及各相關利益方攜手共同推動下，2023年，我國又有7個罕見病用藥談判成功，SMA等高價藥物也位列其中。更好的消息是，SMA口服治療藥物利司撲蘭正式被納入醫保，并于3月1日起正式落地執行新醫保談判價格，通過堪稱“靈魂侃價”，價格由每瓶63800元下降至每瓶3780元，相當于原價的零頭，而且醫保還可以報銷絕大部分。大家的共同努力為這些被疾病纏住的家庭再次注入了一縷曙光。
對智者的尊重，對弱者的關愛程度，最能衡量一個國家及社會的文明程度。“每一個小群體都不應該被放棄，每個生命都應該被善待。”希望罕見病被大家看見，希望天價藥變得更親民。刷到本視頻的，無需點贊，請大家多多轉發，讓更多的人“看見”他們。讓我們一起珍惜和尊重這些抗爭罕見病的頑強生命，幫助他們緩解各種困難，為罕見病家庭獲得健康生活的曙光助一臂之力。
