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華聲在線2月27日訊(通訊員 姚家琦 徐麗 李芬 記者 鄧桂明)還記得2021年“國家隊”靈魂砍價嗎?成功將罕見病脊髓性肌萎縮癥(簡稱“SMA”)的“救命藥”諾西那生鈉注射液從70萬元一針降至3.3萬元入選國家醫保目錄，為罕見病治療迎來新希望。在第16個“國際罕見病日”來臨前夕，脊髓性肌萎縮癥口服治療藥物利司撲蘭正式被納入醫保，并于3月1日起正式落地執行新醫保談判價格，價格由每瓶63800元下降至每瓶3780元，為那些飽受疾病困擾的家庭再添一縷生活的曙光。
今日上午，湖南省兒童醫院迎來一批罕見病患兒，他們在得知口服藥納入醫保的利好消息后，專門趕來參加醫院舉行的義診活動。
省兒童醫院神經內科主任、主任醫師吳麗文介紹，脊髓性肌萎縮癥屬常染色體隱性遺傳病，是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。根據患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。隨著病情的進展，肌無力可進一步導致骨骼系統、呼吸系統、消化系統及其他系統異常。重癥SMA患兒如不進行有效治療，多數會在2歲內夭折。近幾年來，隨著新治療藥物的研發和治療水平的提升，更多患者可以獲得更長的生存期。
由于罕見病患病人少，市場需求有限，因此，罕見病藥物也被形象地稱為“孤兒藥”。此外，即使罕見病有藥可醫，一些罕見病藥物的“天價”，也超出絕大部分人的支付能力，讓患者望而卻步，陷入無助的境地。補齊罕見病患者的用藥短板，成為建設中國醫保制度的一項重要內容，也是每年國家醫保談判中備受關注的熱點。
2023年1月18日，國家醫保局、人力資源和社會保障部正式發布《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2022年)》。本輪醫保談判再次聚焦罕見病患者等特殊人群，SMA口服治療藥物利司撲蘭正式被納入醫保，成為中國首個SMA口服疾病修正治療藥物。
吳麗文表示，利司撲蘭適用于2月齡及以上的SMA患者。它是一個靶向的小分子修正藥物，可以穿透血腦屏障，同時作用于中樞和外周，提高全身多系統SMN的蛋白水平，患者受益更廣。研究數據表明，利司撲蘭治療后的1型SMA患者生存率顯著提高，呼吸和吞咽功能獲得改善，2型和3型SMA患者用藥后運動功能及生活獨立性獲得改善。口服給藥的形式也讓SMA治療更加便利，醫生可根據患者年齡和體重設定好給藥劑量，患者在家就可以治療，有助于提高治療依從性。對進一步改善我國SMA患者生存現狀、實現SMA長期規范診療管理都有著重要意義。
利司撲蘭將于2023年3月1日正式落地執行新醫保談判價格，價格由每瓶63800元下降至每瓶3780元。湖南省內患者使用該藥可按雙通道政策進行報銷，居民醫保報銷60%，職工醫保報銷70%，按照患者年齡和體重可推算出患者報銷后所需的年自付費用在0.9萬至4萬之間。同時，口服給藥方式讓居家治療成為可能，有效節約住院、手術、家庭陪護、往返等經濟成本，極大地減輕了家庭負擔。
“每一個小群體都不應該被放棄，每個生命都應該被善待。”吳麗文感言，近年來，國家高度重視、大力推進罕見病防治事業，不斷提升患者用藥保障，解決好“缺醫少藥”的困境，提升治療的“可及性、可負擔性”也被提上日程。利司撲蘭加速進入國家醫保，為患者家庭帶來更多希望，也彰顯出國家對罕見病群體的重視，以及在推進罕見病防治和健康中國戰略上的決心。“這不僅是一份厚重的愛，也是一個鄭重的承諾。”
（一審：盧小偉 二審：蔣俊 三審：蔣玉青）
